【次世代の中分子創薬】リボミックの強みと将来性を徹底解説
【次世代の中分子創薬】リボミックの強みと将来性を徹底解説

【次世代の中分子創薬】リボミックの強みと将来性を徹底解説

こんにちは、ティーダです。今回は久々の国内ベンチャー徹底解説ということで、「リボミック」の現状と将来性を徹底解説していきます。同社は、核酸医薬であるアプタマーによる創薬プラットフォームを強みにしているバイオベンチャーです。アプタマーってなん

RNAアプタマー創薬に広く展開可能 創薬プロセスを大幅短縮 人工知能技術を応用した基盤情報技術RaptGenを開発 誰もが必要な薬にアクセスできる健康長寿社会の実現に一歩前進 発表のポイント これまでアプタマー創薬は試行錯誤的に行われてきたため多くの時間を要し、かつ低分子化合物創.

www.waseda.jp

開発品の現状

その中でも最注力品の RBM-007 を紹介します。

RBM-007：FGF2阻害剤

RBM-007は、 FGF2阻害剤 です。発生や組織のリモデリング、修復の役割を持つFGF2を阻害します。

滲出型加齢黄斑変性 (wet AMD)

この疾患の既存薬は、⾎管新⽣を阻害するVEGF阻害剤 (Lucentis®, Eylea®, Avastin®) が有名で、世界的にもかなり市場は大きいです。

RBM-007 (FGF2阻害アプタマー) の強み
  • VEGFより強⼒な⾎管新⽣作⽤をもつFGF2を阻害する
  • FGF2阻害では、瘢痕形成抑制効果もあると考えられる
  • 既存薬標的は、VEGF-AやVEGF-Bに限定されているが、RBM-007はFGF2を阻害することで、VEGF-AのみならずVEGF-C抑制も期待できる
臨床試験の結果まとめ
  • 治療歴のあるwet AMD患者にはEylea®を上回る有効性が認められない
  • RBM-007は既に存在している網膜繊維化を軽減する効果はない
  • 治療歴のないwet AMD患者では治療有効性が確認された

マクジェンもVEGF抗体が出たため、売上高は最盛期の1/20以下まで落ちています。最も使用されているVEGF抗体に対する薬効優位性を示せなかったこの結果は、かなり不利に働くでしょう！

軟骨無形成症 (ACH) 軟骨無形成症 (ACH) とは？
  • 手や足の短縮を伴う低身長となる希少疾患で、有効な治療薬が存在しない
  • 原因は、FGFタンパク質受容体FGFR3における突然変異

RBM-007は非臨床モデルにおいて、骨の成長を促進する結果を得ています。 (Sci Transl Med 掲載)

  • 1例で重篤な副作⽤が発⽣したが、適切な処置により症状は消失した
  • 忍容性については、大きな問題はなかった
  • RBM-007の⾎中濃度測定により、Ph2の基礎データを取得

他の開発品については、非臨床では薬効は見えていますが、まだGMPロットも出来ておらず、臨床入りまではしばらくかかる様子です。

個人的な見解

なぜアプタマーが流行らないのか？

最も進んでいるのは、 IVERIC Bio社のZimura®で、dry AMDに伴う地図状萎縮を対象としたPh3試験でPoCを獲得しています。

今後はプラットフォーム型企業となるのか？

今回はRBM-007の開発が望んだ結果が得られなかったことを考えると、 今後のリボミックの戦略としては 、 技術提供をメインとしたプラットフォーム型企業になるのでしょうか？

しかし、 アプタマーがもっと世界的に認められる必要もありそうです。。。

最後に

今回は、新たなモダリティ候補として考えられている核酸医薬アプタマーに特化した リボミックの現状と将来性について解説してきました。

少し珍しいモダリティであるアプタマーについて、簡単に理解出来たかと思います。

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